2歳以上向け難病薬承認へ ゾルゲンスマ、厚労省部会
2026/03/09/19:21
厚生労働省の専門部会は9日、神経難病「脊髄性筋萎縮症(SMA)」の2歳以上向け遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ髄注」の製造販売承認を了承した。2歳未満が対象の点滴薬「ゾルゲンスマ点滴静注」は実用化されており、手続きを経て新たに髄注が承認されれば対象が成人まで広がる。










